Modalis Annuncia la Pubblicazione su Human Gene Therapy di uno Studio che Dimostra l'Efficiente Attivazione del Gene LAMA1 per il Trattamento della LAMA2-CMD

• La piattaforma CRISPR-GNDM^® ottiene un'attivazione potente e specifica di LAMA1 con benefici terapeutici in modelli preclinici
• Dimostrati profili di sicurezza e farmacodinamica favorevoli nei primati non umani

TOKYO & WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) ha annunciato oggi che il suo articolo di ricerca dal titolo "Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD" è stato pubblicato nella rivista peer-reviewed Human Gene Therapy.

La pubblicazione evidenzia prove precliniche convincenti che la tecnologia proprietaria di editing dell'epigenoma CRISPR-GNDM^® di Modalis può attivare in modo sicuro e robusto il gene LAMA1 come strategia terapeutica innovativa per la distrofia muscolare congenita correlata a LAMA2 (LAMA2-CMD), un grave disturbo neuromuscolare pediatrico senza trattamenti approvati.

I risultati chiave includono:

• Attivazione robusta e muscolo-specifica di LAMA1 dopo una singola somministrazione di vettori AAV muscolo-tropici che codificano l'attivatore GNDM
• Marcato miglioramento nella sopravvivenza e nella funzione muscolare nei modelli murini DyW, inclusi aumenti dose-dipendenti della forza di presa e normalizzazione dell'istologia muscolare
• Profili di sicurezza e farmacodinamici favorevoli nei primati non umani (NHP), con forte induzione di LAMA1 osservata anche a metà dose negli NHP infantili

"Questo lavoro rappresenta una delle prime dimostrazioni di attivazione sistemica dell'epigenoma a singolo vettore in animali di grandi dimensioni," ha affermato Tetsuya Yamagata, MD, Ph.D. CSO di Modalis. "Consentendo l'attivazione mirata di geni di grandi dimensioni non compatibili con gli approcci convenzionali di sostituzione genica AAV, questo studio apre la porta a una nuova classe di trattamenti per un'ampia gamma di malattie genetiche."

Haru Morita, CEO, ha aggiunto: "La pubblicazione di questo studio dimostra che i risultati non clinici a supporto del nostro programma principale MDL-101 sono stati riconosciuti dalla comunità scientifica globale come chiara evidenza sia di efficacia che di sicurezza. Questi dati costituiscono il fondamento scientifico per le nostre sperimentazioni cliniche previste per il prossimo anno e rafforzano significativamente la fiducia nella più ampia piattaforma CRISPR-GNDM^®. Lo sviluppo di MDL-101 sta procedendo senza intoppi, con studi di tossicologia GLP e produzione GMP ben avviati. Intendiamo presentare una domanda di nuovo farmaco sperimentale al loro completamento e rimaniamo impegnati a far progredire questo programma per offrire un'opzione di trattamento trasformativa e una tantum per i pazienti affetti da LAMA2-CMD."

Informazioni sulla Pubblicazione

• Titolo: Efficient LAMA1 gene activation by epigenome editing as a therapeutic approach for LAMA2-CMD
• Rivista: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

Autori: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata, et al. (Modalis Therapeutics)

Informazioni su MDL-101

MDL-101 è una terapia sperimentale di attivazione genica epigenetica in fase di sviluppo per il trattamento della distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD).

La terapia utilizza:

• un RNA guida che prende di mira LAMA1, un gene compensatorio altamente omologo a LAMA2
• una Cas9 priva di nucleasi (dCas9) fusa a un attivatore trascrizionale
• un promotore muscolo-specifico impacchettato all'interno di un vettore AAV muscolo-tropico

MDL-101 è progettato per aumentare l'espressione endogena di LAMA1 per compensare la perdita di funzione causata dalle mutazioni LAMA2. Il programma ha il potenziale per essere un trattamento unico e duraturo per gli individui affetti da LAMA2-CMD.

Informazioni su Modalis

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) è un'azienda biotecnologica pioniera nella modulazione genica epigenetica utilizzando la sua piattaforma proprietaria CRISPR-GNDM^®, che consente un controllo preciso dell'espressione genica senza tagliare il DNA. L'azienda sta facendo avanzare una pipeline di terapie innovative per malattie genetiche con elevati bisogni medici insoddisfatti, sfruttando la somministrazione AAV in vivo per modalità di trattamento sicure, durevoli e scalabili.

Per ulteriori informazioni, visitare https://www.modalistx.com/en.

Dichiarazioni Previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali relative a eventi futuri e al potenziale sviluppo e commercializzazione dei prodotti di Modalis Therapeutics Corporation. Tali dichiarazioni si basano su aspettative e ipotesi attuali e comportano rischi e incertezze che potrebbero causare risultati effettivi sostanzialmente diversi da quelli espressi o impliciti. Modalis non assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni se non come richiesto dalla legge.

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